Американская компания Vertex Pharmaceuticals вновь на слуху: их экспериментальная клеточная терапия для диабета 1 типа – VX-880 (ныне Zimislecel) – дала первые впечатляющие результаты. Препарат, полученный из стволовых клеток, потенциально восстанавливает способность организма вырабатывать инсулин самостоятельно.
Что показали испытания
- В исследовании участвовали пациенты с диабетом 1 типа и тяжелой историей гипогликемий. После введения Zimislecel у большинства – примерно 10 из 12 пациентов – восстановилась выработка эндогенного инсулина, и они смогли отказаться от инъекций экзогенного инсулина в течение года наблюдения.
- У первого пациента, получившего VX-880, при повторном тесте (MMTT) натощак уровень С-пептида вырос до 280 pmol/L, а после стимуляции – до 560 pmol/L, что свидетельствует о стабильно восстанавлившейся функции островковых клеток. До терапии С-пептид был не выявляем.
- Доза экзогенного инсулина у этого пациента снизилась на 91 % через 90 дней после инфузии, а HbA1c улучшился с 8.6 % до 7.2 %.
На основании этих данных исследователи называют Zimislecel первым в мире случаем клеточной терапии, демонстрирующим устойчивое восстановление функции β-клеток у людей с сахарным диабетом 1 типа.
Почему это важно – и почему пока осторожно
Если терапия подтвердит безопасность и эффективность на больших группах, это может изменить сам подход к лечению диабета 1 типа: не просто «поддерживать сахар», а восстановить работу поджелудочной.
Но есть «но»:
- Пациентам требуется иммуносупрессивная терапия – чтобы организм не отторгал пересаженные клетки. На сегодня это серьезный медицинский и фармакологический компромисс.
- Полученные данные – на очень небольшой группе (первые пациенты). Широкие выборки, отслеживание безопасности, долгосрочные эффекты – еще впереди. Российские эндокринологи, как уже заявили, считают преждевременным говорить, что диабет побежден.
- Есть сведения, что развитие аналогичной терапии (капсулированная альтернатива без иммуносупрессии – VX-264) было временно остановлено из-за недостаточной эффективности.
Вывод
Zimislecel (VX-880) – безусловный прорыв, возможно – начало новой эры в терапии диабета 1 типа. Но на сегодня это не чудо-лекарство, а многообещающая экспериментальная терапия.
